L. Součková, P. Mazánek, P. Mudry, K. Nebeska, J. Štěrba
{"title":"婴儿肌纤维瘤病患儿危及生命的低血糖","authors":"L. Součková, P. Mazánek, P. Mudry, K. Nebeska, J. Štěrba","doi":"10.36290/far.2018.013","DOIUrl":null,"url":null,"abstract":"Sunitinib patří do skupiny protinádorových léčiv, jejichž mechanismus účinku je založen na inhibici řady tyrozinkinázových receptorů (RKTs), které přispívají k růstu nádoru, patologické angiogenezi a metastatické progresi nádorového onemocnění. Především se jedná o inhibici receptorů pro růstový faktor z destiček (PDGFR -α a PDGFR -β), receptorů pro vaskulární endoteliální růstový faktor (VEGFR-1, VEGFR-2 a VEGFR-3), receptorů faktoru kmenových buněk (Kit), Fms podobné tyrozinkinázy 3 (Flt3, Fms -like tyrosine kinase-3), receptorů kolonie stimulujícího faktoru (CSF-1R) a receptorů pro neurotrofický faktor odvozený od gliálních buněk (RET, glial cell -line derived neurotrophic factor receptor). Ačkoli je sunitinib (Sutent®) registrovaný pouze k léčbě dospělých pacientů pro léčbu specifických diagnóz (gastrointestinální stromální tumor (GIST) po selhání léčby imatinibem v důsledku rezistence nebo intolerance, dále metastatický renální karcinom (MRCC) anebo pankreatický neuroendokrinní tumor (pNET) s progresí onemocnění), existují klinické zkušenosti s použitím sunitinibu i u dětských pacientů v režimu „off label“, tedy mimo SPC, k léčbě odlišného typu nádorového onemocnění, kde nádorové buňky vykazují zvýšenou fosforylaci receptorových tyrosinkináz, jejichž aktivitu je sunitinib schopen inhibovat. V článku popisujeme průběh léčby dětského pacienta s infantilní myofibromatózou, kdy po selhání konvenční chemoterapie bylo provedeno genetické a proteomické vyšetření a na jeho základě byl podáván sunitinib. Během léčby sunitinibem se vyskytly nežádoucí účinky, které žádaly úpravu dávkovacího režimu. Jedním ze závažných nežádoucích účinků byla těžká hypoglykemie, která vedla k hospitalizaci pacienta. Tento nežádoucí účinek sunitinibu je nyní zmíněn poprvé v české odborné literatuře u dětského pacienta. Klíčová slova: hypoglykemie, infantilní myofibromatóza, sunitinib, nežádoucí účinek.","PeriodicalId":39116,"journal":{"name":"Klinicka Farmakologie a Farmacie","volume":" ","pages":""},"PeriodicalIF":0.0000,"publicationDate":"2018-08-13","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":"1","resultStr":"{\"title\":\"Life threatening hypoglycaemia in a child with infantile myofibromatosis\",\"authors\":\"L. Součková, P. Mazánek, P. Mudry, K. Nebeska, J. Štěrba\",\"doi\":\"10.36290/far.2018.013\",\"DOIUrl\":null,\"url\":null,\"abstract\":\"Sunitinib patří do skupiny protinádorových léčiv, jejichž mechanismus účinku je založen na inhibici řady tyrozinkinázových receptorů (RKTs), které přispívají k růstu nádoru, patologické angiogenezi a metastatické progresi nádorového onemocnění. Především se jedná o inhibici receptorů pro růstový faktor z destiček (PDGFR -α a PDGFR -β), receptorů pro vaskulární endoteliální růstový faktor (VEGFR-1, VEGFR-2 a VEGFR-3), receptorů faktoru kmenových buněk (Kit), Fms podobné tyrozinkinázy 3 (Flt3, Fms -like tyrosine kinase-3), receptorů kolonie stimulujícího faktoru (CSF-1R) a receptorů pro neurotrofický faktor odvozený od gliálních buněk (RET, glial cell -line derived neurotrophic factor receptor). Ačkoli je sunitinib (Sutent®) registrovaný pouze k léčbě dospělých pacientů pro léčbu specifických diagnóz (gastrointestinální stromální tumor (GIST) po selhání léčby imatinibem v důsledku rezistence nebo intolerance, dále metastatický renální karcinom (MRCC) anebo pankreatický neuroendokrinní tumor (pNET) s progresí onemocnění), existují klinické zkušenosti s použitím sunitinibu i u dětských pacientů v režimu „off label“, tedy mimo SPC, k léčbě odlišného typu nádorového onemocnění, kde nádorové buňky vykazují zvýšenou fosforylaci receptorových tyrosinkináz, jejichž aktivitu je sunitinib schopen inhibovat. V článku popisujeme průběh léčby dětského pacienta s infantilní myofibromatózou, kdy po selhání konvenční chemoterapie bylo provedeno genetické a proteomické vyšetření a na jeho základě byl podáván sunitinib. Během léčby sunitinibem se vyskytly nežádoucí účinky, které žádaly úpravu dávkovacího režimu. Jedním ze závažných nežádoucích účinků byla těžká hypoglykemie, která vedla k hospitalizaci pacienta. Tento nežádoucí účinek sunitinibu je nyní zmíněn poprvé v české odborné literatuře u dětského pacienta. Klíčová slova: hypoglykemie, infantilní myofibromatóza, sunitinib, nežádoucí účinek.\",\"PeriodicalId\":39116,\"journal\":{\"name\":\"Klinicka Farmakologie a Farmacie\",\"volume\":\" \",\"pages\":\"\"},\"PeriodicalIF\":0.0000,\"publicationDate\":\"2018-08-13\",\"publicationTypes\":\"Journal Article\",\"fieldsOfStudy\":null,\"isOpenAccess\":false,\"openAccessPdf\":\"\",\"citationCount\":\"1\",\"resultStr\":null,\"platform\":\"Semanticscholar\",\"paperid\":null,\"PeriodicalName\":\"Klinicka Farmakologie a Farmacie\",\"FirstCategoryId\":\"1085\",\"ListUrlMain\":\"https://doi.org/10.36290/far.2018.013\",\"RegionNum\":0,\"RegionCategory\":null,\"ArticlePicture\":[],\"TitleCN\":null,\"AbstractTextCN\":null,\"PMCID\":null,\"EPubDate\":\"\",\"PubModel\":\"\",\"JCR\":\"Q4\",\"JCRName\":\"Health Professions\",\"Score\":null,\"Total\":0}","platform":"Semanticscholar","paperid":null,"PeriodicalName":"Klinicka Farmakologie a Farmacie","FirstCategoryId":"1085","ListUrlMain":"https://doi.org/10.36290/far.2018.013","RegionNum":0,"RegionCategory":null,"ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":null,"EPubDate":"","PubModel":"","JCR":"Q4","JCRName":"Health Professions","Score":null,"Total":0}
Life threatening hypoglycaemia in a child with infantile myofibromatosis
Sunitinib patří do skupiny protinádorových léčiv, jejichž mechanismus účinku je založen na inhibici řady tyrozinkinázových receptorů (RKTs), které přispívají k růstu nádoru, patologické angiogenezi a metastatické progresi nádorového onemocnění. Především se jedná o inhibici receptorů pro růstový faktor z destiček (PDGFR -α a PDGFR -β), receptorů pro vaskulární endoteliální růstový faktor (VEGFR-1, VEGFR-2 a VEGFR-3), receptorů faktoru kmenových buněk (Kit), Fms podobné tyrozinkinázy 3 (Flt3, Fms -like tyrosine kinase-3), receptorů kolonie stimulujícího faktoru (CSF-1R) a receptorů pro neurotrofický faktor odvozený od gliálních buněk (RET, glial cell -line derived neurotrophic factor receptor). Ačkoli je sunitinib (Sutent®) registrovaný pouze k léčbě dospělých pacientů pro léčbu specifických diagnóz (gastrointestinální stromální tumor (GIST) po selhání léčby imatinibem v důsledku rezistence nebo intolerance, dále metastatický renální karcinom (MRCC) anebo pankreatický neuroendokrinní tumor (pNET) s progresí onemocnění), existují klinické zkušenosti s použitím sunitinibu i u dětských pacientů v režimu „off label“, tedy mimo SPC, k léčbě odlišného typu nádorového onemocnění, kde nádorové buňky vykazují zvýšenou fosforylaci receptorových tyrosinkináz, jejichž aktivitu je sunitinib schopen inhibovat. V článku popisujeme průběh léčby dětského pacienta s infantilní myofibromatózou, kdy po selhání konvenční chemoterapie bylo provedeno genetické a proteomické vyšetření a na jeho základě byl podáván sunitinib. Během léčby sunitinibem se vyskytly nežádoucí účinky, které žádaly úpravu dávkovacího režimu. Jedním ze závažných nežádoucích účinků byla těžká hypoglykemie, která vedla k hospitalizaci pacienta. Tento nežádoucí účinek sunitinibu je nyní zmíněn poprvé v české odborné literatuře u dětského pacienta. Klíčová slova: hypoglykemie, infantilní myofibromatóza, sunitinib, nežádoucí účinek.