Novel targeted therapy for treatment of relapsed and refractory neuroblastoma

Neuroblastoma is a clinically heterogenous tumor of sympathetic origin, predominantly affecting infants and young children. Patients with high-risk disease defined by clinical, pathologic, and molecular variables are at considerable risk for treatment failure and relapse, despite intensive multimodal therapy. New therapies are required for this subset of high-risk patients, and new strategies for treatment of these patients are reviewed in this article, with a focus on targeted radiopharmaceuticals, immunotherapy, and small-molecule inhibitors.

Le neuroblastome est une tumeur maligne du système sympathique cliniquement hétérogène qui touche préférentiellement les nourrissons et jeunes enfants. Les enfants classés en haut risque sur les critères cliniques, anatomopathologiques et moléculaires sont à haut risque de rechute ou d’échec thérapeutique malgré un traitement intensif. De nouvelles approches thérapeutiques sont ainsi nécessaires pour ces patients. Celles-ci sont recensées dans cet article en s’intéressant plus particulièrement aux radiosensibilisants couplés à des agents radioactifs ciblés, à l’immunothérapie et à diverses petites molécules inhibitrices de voies métaboliques.