Cell Stem Cell | hiPSCs用于帕金森病自体细胞疗法的安全性和有效性的临床前评估
BioArt
2025-03-21 08:32
文章摘要
本文探讨了使用人类诱导多能干细胞（hiPSCs）进行帕金森病自体细胞疗法的安全性和有效性。研究团队从帕金森病患者的皮肤细胞中生成hiPSCs，并通过全基因组/外显子测序确保其基因组完整性。随后，这些细胞被分化为中脑多巴胺能细胞（mDACs），并在小鼠模型中进行安全性和疗效评估。结果显示，大多数mDACs能显著改善运动功能，但个别患者的细胞疗效不佳，可能与多巴胺能纤维密度低有关。研究强调了基因组完整性在细胞治疗中的重要性，并为即将进行的临床试验提供了数据支持。
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