Results of a prospective multicentre open observational study of nonacog alfa in patients with severe and moderate hemophilia B.

Abstract

Цель исследования: сбор и анализ данных о результатах применения нонакога альфа (Иннонафактор) при лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии B в возрасте от 12 лет и старше в условиях рутинной клинической практики. Материалы и методы. В проспективное многоцентровое открытое наблюдательное исследование был включен 51 пациент в возрасте от 16 до 59 (32,9 ± 9,5) лет. Среди них было 39 (76,5%) пациентов с тяжелой формой и 12 (23,5%) пациентов со среднетяжелой формой гемофилии В. Эффективность лечения оценивали по числу спонтанных кровотечений, возникших в течение 72–96 ч после введения нонакога альфа, их степени тяжести и числу инъекций для купирования одного эпизода кровотечения. Безопасность оценивали по частоте и характеру нежелательных явлений (НЯ). Результаты. В группепациентов, завершивших исследование по протоколу, зарегистрировано 41 (63%) спонтанное и 24 (37%) посттравматических кровотечения. Медиана (Ме) числа спонтанных кровотечений в течение 72–96 ч после введения нонакога альфа была равна 2, межквартильный диапазон (англ. interquartile range, IQR) –6. Средняя профилактическая доза составила 28,25 ± 12,24 МЕ/кг (Me = 26,3 МЕ/кг; IQR = 24,4 МЕ/кг). Для купирования возникших кровотечений на фоне профилактического лечения требовалось в среднем 1,9 ± 1,8 введения в средней разовой дозе 2137 ± 790 МЕ (Me = 2000 МЕ; IQR = 1000 МЕ). По результатам оценки реакции на лечение острого гемартроза по шкале Всемирной федерации гемофилии (англ. World Federation of Hemophilia, WFH) в группе профилактического лечения в 16 (32,0%) эпизодах реакция была оценена как «отличная», в 31 (62,0%) эпизоде — как «хорошая» и в 3 (6,0%) эпизодах – как «умеренная». В группе лечения по требованию в 10 (100%) эпизодах реакция была оценена как «хорошая». Было зарегистрировано 26 НЯ у 14 пациентов, из которых только 2 НЯ (дисгевзия и кашель) у одного пациента имели связь с применением нонакога альфа. Заключение. Полученные результаты свидетельствуют об эффективности и безопасности нонакога альфа как для профилактического лечения, так и для купирования возникших кровотечений у обследованных пациентов с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии B в условиях рутинной клинической практики. Objectives: to analyze the results of the nonacog alfa (Innonafactor) use in patients aged 12 years and older with severe and moderate hemophilia B in routine clinical practice. Patients/Methods. A prospective multicenter open, observational study included 51 patients aged 16 to 59 (32.9 ± 9.5) years. Among them 39 (76.5%) patients had severe hemophilia B and 12 (23.5%) patients had moderate hemophilia B. Treatment efficacy was assessed by the number of spontaneous bleedings occurring within72–96 hours after nonacog alfa administration, bleeding severity and number of injections to stop one bleeding episode. Safety was assessed by the frequency and type of adverse events (AEs). Results. Forty one (63%) spontaneous and 24 (37%) post-traumatic bleedings were registered in patients completed the study according to protocol. The spontaneous bleedings incidence was 2 (Me; IQR = 6) within 72–96 hours after nonacog alfa administration. The mean prophylactic dose was 28.25 ± 12.24 IU/kg (Me = 26.3 IU/kg; IQR = 24.4 IU/kg). About 1.9 ± 1.8 injections were required to stop a bleeding appeared during prophylactic treatment, an average single dose was of 2137 ± 790 IU (Me = 2000 IU; IQR = 1000 IU). Basing on World Federation of Hemophilia (WFH) scale the response to treatment of acute hemarthrosis was considered as “excellent” in 16 (32.0%), “good” in 31 (62.0%), and “moderate” in 3 (6.0%) for patients with prophylactic treatment, and as “good” in 10 (100%) in the on-demand treated group. AEs incidence was as 26 in 14 patients, of which only patient performed 2 AEs (dysgeusia and cough) associated directly with the nonacog alfa administration. Conclusions. The results lets know nonacog alfa as effective and safe for prevention and to stop bleedings in patients with severe and moderate hemophilia B in routine clinical practice.