{"title":"利用基因工程药物治疗心脏病人的前景和问题","authors":"Максим Долгорук, Михайло Гиль, Ірина Ільченко","doi":"10.36074/grail-of-science.15.03.2024.072","DOIUrl":null,"url":null,"abstract":"Спадкові хвороби серця є актуальними проблемами сьогодення. Найчастішим видом спадкових кардіоміопатій є гіпертрофічну кардіоміопатію. Розвиток спадкових захворювань кодується на рівні транскрипта і ДНК гена, тому дія препаратів направлена на руйнування транскриптів. Сучасними та новітніми препаратами є антисмислові олігонуклеотиди (АСО), які являють собою модифіковані одноланцюгові молекули ДНК, які мають високу протеїн-зв’язувальну здатність. Найбільших практичних успіхів досягнуто в лікуванні захворювань з використанням генозамісної генної терапії, а саме – використання ААВ векторів.","PeriodicalId":475097,"journal":{"name":"Grail of science","volume":" 21","pages":""},"PeriodicalIF":0.0000,"publicationDate":"2024-03-25","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":"0","resultStr":"{\"title\":\"ПЕРСПЕКТИВИ ТА ПРОБЛЕМИ ВИКОРИСТАННЯ ПРЕПАРАТІВ ГЕННОЇ ІНЖЕНЕРІЇ ПРИ ЛІКУВАННІ КАРДІОЛОГІЧНИХ ХВОРИХ\",\"authors\":\"Максим Долгорук, Михайло Гиль, Ірина Ільченко\",\"doi\":\"10.36074/grail-of-science.15.03.2024.072\",\"DOIUrl\":null,\"url\":null,\"abstract\":\"Спадкові хвороби серця є актуальними проблемами сьогодення. Найчастішим видом спадкових кардіоміопатій є гіпертрофічну кардіоміопатію. Розвиток спадкових захворювань кодується на рівні транскрипта і ДНК гена, тому дія препаратів направлена на руйнування транскриптів. Сучасними та новітніми препаратами є антисмислові олігонуклеотиди (АСО), які являють собою модифіковані одноланцюгові молекули ДНК, які мають високу протеїн-зв’язувальну здатність. Найбільших практичних успіхів досягнуто в лікуванні захворювань з використанням генозамісної генної терапії, а саме – використання ААВ векторів.\",\"PeriodicalId\":475097,\"journal\":{\"name\":\"Grail of science\",\"volume\":\" 21\",\"pages\":\"\"},\"PeriodicalIF\":0.0000,\"publicationDate\":\"2024-03-25\",\"publicationTypes\":\"Journal Article\",\"fieldsOfStudy\":null,\"isOpenAccess\":false,\"openAccessPdf\":\"\",\"citationCount\":\"0\",\"resultStr\":null,\"platform\":\"Semanticscholar\",\"paperid\":null,\"PeriodicalName\":\"Grail of science\",\"FirstCategoryId\":\"0\",\"ListUrlMain\":\"https://doi.org/10.36074/grail-of-science.15.03.2024.072\",\"RegionNum\":0,\"RegionCategory\":null,\"ArticlePicture\":[],\"TitleCN\":null,\"AbstractTextCN\":null,\"PMCID\":null,\"EPubDate\":\"\",\"PubModel\":\"\",\"JCR\":\"\",\"JCRName\":\"\",\"Score\":null,\"Total\":0}","platform":"Semanticscholar","paperid":null,"PeriodicalName":"Grail of science","FirstCategoryId":"0","ListUrlMain":"https://doi.org/10.36074/grail-of-science.15.03.2024.072","RegionNum":0,"RegionCategory":null,"ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":null,"EPubDate":"","PubModel":"","JCR":"","JCRName":"","Score":null,"Total":0}
引用次数: 0
摘要
遗传性心脏病是当今亟待解决的问题。最常见的遗传性心肌病是肥厚型心肌病。遗传性疾病的发生是在基因转录本和 DNA 水平上编码的，因此药物作用的目的是破坏转录本。现代最新药物是反义寡核苷酸（ASOs），它是经过修饰的单链 DNA 分子，具有很强的蛋白质结合能力。在利用基因替代疗法（即使用 AAV 载体）治疗疾病方面取得了最大的实际成功。
ПЕРСПЕКТИВИ ТА ПРОБЛЕМИ ВИКОРИСТАННЯ ПРЕПАРАТІВ ГЕННОЇ ІНЖЕНЕРІЇ ПРИ ЛІКУВАННІ КАРДІОЛОГІЧНИХ ХВОРИХ
Спадкові хвороби серця є актуальними проблемами сьогодення. Найчастішим видом спадкових кардіоміопатій є гіпертрофічну кардіоміопатію. Розвиток спадкових захворювань кодується на рівні транскрипта і ДНК гена, тому дія препаратів направлена на руйнування транскриптів. Сучасними та новітніми препаратами є антисмислові олігонуклеотиди (АСО), які являють собою модифіковані одноланцюгові молекули ДНК, які мають високу протеїн-зв’язувальну здатність. Найбільших практичних успіхів досягнуто в лікуванні захворювань з використанням генозамісної генної терапії, а саме – використання ААВ векторів.
京公网安备 11010802042870号
京ICP备2023020795号-1
分享
求助内容：
应助结果提醒方式：
扫码关注我们
