阿达木单抗40mg / 3周治疗小儿发病克罗恩病的安全性和有效性

目的：阿达木单抗（ADA）等生物疗法的剂量递减具有降低医疗成本和减轻不良事件的潜力。然而，在儿科人群中支持这种方法的证据有限，现有的研究主要集中在成人队列中。本研究旨在评估ADA剂量递减治疗克罗恩病（CD）儿童的安全性和有效性。方法：我们进行了一项回顾性队列研究，涉及以色列两个炎症性肠病单位的儿科乳糜泻患者。所有患者在每2周40mg的标准ADA治疗方案下至少12个月处于稳定的无类固醇临床和生化缓解状态。此后，ADA每3周减少至40毫克。评估临床、生化、内窥镜和影像学结果，包括疾病恶化、再升级或停止ADA治疗的比率。结果：14名儿童CD患者被纳入研究，降级后的中位随访时间为12.5个月（范围7-20个月）。在随访期间，2名患者（14%）经历了疾病恶化，3名患者（21%）需要每2周重新升级至ADA 40mg，其中1名患者（7%）需要随后升级至每周40mg。1例患者（7%）因持续深度缓解而停止了ADA治疗。值得注意的是，没有患者住院、出现新发脓肿或瘘管、需要类固醇治疗或改用替代疗法。结论：对于持续临床和生化缓解的儿科乳糜泻患者，ADA剂量降至每3周40mg似乎是一种安全有效的策略。有必要进行更大规模的随机前瞻性试验，以进一步验证这些发现，并确定成功降低剂量的潜在预测因素。