USO DA HIDROXIUREIA NA DOENÇA FALCIFORME: REVISÃO INTEGRATIVA DA LITERATURA

Introdução: A doença falciforme (DF) é uma hemoglobinopatia mundialmente predominante, responsável por elevado índice de morbimortalidade. Atualmente, a hidroxiureia (HU) é a melhor opção e o único tratamento eficaz para DF, que amplia a qualidade de vida e sobrevida. Objetivo: Revisar o uso do fármaco HU no tratamento da DF. Materiais e Métodos: Os dados foram levantados pelos bancos de dados PubMed e SciELO; e manuais, portarias e relatórios do Ministério da Saúde do Brasil. Foram priorizados artigos publicados nos últimos quinze anos. Resultados: A HU é um fármaco paliativo para DF, cujo principal mecanismo é a produção ampliada de hemoglobina fetal (HbF). O fármaco atua na redução de vasoclusões, hemólise, aumento da hemoglobina total, entre outros. Assim, a HU diminui o risco de infecções, hospitalização, e taxa de mortalidade. Houve um aumento em 40% de pacientes tratados com HU entre os anos de 2016 e 2020 no Brasil, juntamente com a elevação de 76% de sua dispensação. Apesar dos benefícios, a HU não age na prevenção de todas as complicações da DF e pode ocasionar supressão de medula, além do potencial carcinogênico, quando utilizada por longos períodos. No Brasil, o uso é contraindicado em sintomas leves, recomendado a partir dos dois anos de idade, somente prescrito após avaliação médica rigorosa, e exige diversos documentos, dentre eles o Termo de Consentimento Informado. A administração preconizada é por via oral e gradual até obtenção da dose máxima tolerada, de forma a proporcionar melhoria, isento de toxicidade. Hoje, o Brasil dispõe apenas cápsulas de 500 mg, apesar de haver produção internacional 100 mg pediátricas, para impedir o desperdício e erro de dosagem, quando diluída em domicílio. A duração mínima do tratamento é de dois anos e mantida indeterminadamente, com monitorização periódica. É indicado interrupção em casos de má adesão, insuficiência medular, fatores genéticos interferentes, e resposta terapêutica insatisfatória. Conclusão: Apesar de atualmente a HU ser um avanço terapêutico para DF, é preciso buscar novos medicamentos de menor toxicidade e maior eficácia. Nesse entretempo, se faz necessário a importação ou produção nacional da apresentação 100mg da HU, para uso em pacientes pediátricos.