J. Dang , C. Labeyrie , S. Bender , A. Bakdache , M. Sweetser , M.A. Delbarre , C. Cauquil
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Efficacité et sécurité du patisiran chez les patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRv) avec polyneuropathie et maladie rénale chronique
Introduction
Les données concernant le patisiran sont limitées chez les patients atteints d’amylose ATTRv (v pour variant) et de maladie rénale chronique (MRC) concomitante. Avec l’apparition de traitements pour l’amylose, les patients vivent plus longtemps, augmentant probablement la population atteinte d’une MRC concomitante.
Patients et méthodes
Les données de patisiran (ARNi) d’extension de phase 2 en ouvert OLE, phase 3 APOLLO, Global OLE, et phase 3b post-OLT de patients atteints d’amylose ATTRv avec polyneuropathie ont été évaluées a posteriori. Cette analyse a évalué les débits de filtration glomérulaire estimés (DFGe) et taux de TTR chez les patients ayant un DFGe initial <60/≥60 ml/min/1,73 m2, un DFGe selon le SLG initial (<−15 %/≥−15 %), et la sécurité d’emploi.
Résultats
Dans l’étude de phase 2 OLE/APOLLO/Global OLE, 22/252 patients (8,7 %) présentaient un DFGe initial < 60 ml/min/1,73 m2. Pendant le traitement à long terme par patisiran, le DFGe moyen est resté relativement stable, quel que soit le DFGe initial. Dans l’étude post-OLT, le DFGe moyen est resté stable jusqu’à la fin de l’étude chez les patients dont le DFGe initial était <60/≥60 ml/min/1,73 m2. Le traitement par patisiran a entraîné un knockdown rapide de la TTR, comparable quel que soit le DFGe initial et se maintenant tout au long des études. Le DFGe moyen est resté relativement stable chez les patients dont le SLG initial était <−15 %/≥−15 %. Patisiran a démontré un profil de sécurité acceptable chez les patients avec un DFGe initial <60 mL/min/1,73m2 sans nouveaux signaux.
Conclusion
Au cours du traitement à long terme par patisiran, le DFGe est resté relativement stable chez les patients atteints d’amylose ATTRv avec polyneuropathie et fonction rénale altérée, indépendamment de la fonction cardiaque initiale. Le knockdown de la TTR était comparable quel que soit le DFGe initial. Aucun nouveau problème de sécurité n’a été identifié.
期刊介绍：
Official journal of the SNFMI, La revue de medecine interne is indexed in the most prestigious databases. It is the most efficient French language journal available for internal medicine specialists who want to expand their knowledge and skills beyond their own discipline. It is also the main French language international medium for French research works. The journal publishes each month editorials, original articles, review articles, short communications, etc. These articles address the fundamental and innumerable facets of internal medicine, spanning all medical specialties. Manuscripts may be submitted in French or in English.
La revue de medecine interne also includes additional issues publishing the proceedings of the two annual French meetings of internal medicine (June and December), as well as thematic issues.
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