Au moment où la réalisation d'essais cliniques de phase I de transfert de gène sur des patients atteints de certains types de dystrophies musculaires est envisagée, en France et aux États-Unis, cet article se propose de faire le point sur les différents essais qui ont été réalisés sur des modèles animaux.
La thérapie génique des hépatopathies héréditaires du foie pose des problèmes spécifiques liés à la diversité de leur physiopathologie. Cette diversité nécessite de définir une stratégie de transfert adaptée à chaque maladie. Dans une première partie nous discuterons quelquesuns des éléments à prendre en compte pour y parvenir, tels que : la stratégie de transfert de gène, la cellule cible du transfert et le niveau d'expression du transgène. La deuxième partie sera consacrée à une analyse critique des systèmes vecteurs actuellement disponibles permettant le transfert de gènes au foie.
Le gène médicament, composé actif pour les approches de thérapie génique, se cherche toujours une forme galénique adaptée à une administration efficace in vivo. Les virus, qui présentent des dispositions naturelles à propager au sein d'un organisme vivant leur patrimoine génétique mais également des gènes de leur hôte, jouent un rôle important dans cette nouvelle branche de la pharmacopée. Nous allons définir les éléments indispensables à l'élaboration des virus recombinants et évoquer les récentes améliorations de ces systèmes, tant sur le plan de leur efficacité, que pour ce qui concerne leur bio-sécurité.
Le transfert génique à visée thérapeutique est un domaine en pleine expansion. Dans ce cadre, les cellules souches hématopoïétiques et les cellules immunitaires efférentes représentent des cibles particulièrement attractives : elles sont relativement bien identifiées, cultivables in vitro, et modifiables génétiquement, notamment par des vecteurs viraux, à des niveaux autorisant des essais cliniques. Cette revue décrit les grands principes du transfert génique à visée thérapeutique pour ces cellules, et les paramètres et les pré-requis à considérer en vue de développer des essais cliniques.
La thérapie génique, envisagée comme traitement de choix pour les maladies héréditaires, est de plus en plus étudiée pour celui des maladies acquises. La multiplication des protocoles cliniques laisse espérer que cette nouvelle stratégie fera partie de l'arsenal thérapeutique contre les tumeurs, même si le chemin est long pour optimiser les conditions et mettre au point des vecteurs sûrs et efficaces. Cette revue reprend les différentes approches du transfert de gènes en cancérologie (résultats expérimentaux et protocoles cliniques). Les données expérimentales, encourageantes chez l'animal, restent à confirmer chez l'homme.
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