Pub Date : 2025-12-01Epub Date: 2025-11-25DOI: 10.1016/j.revmed.2025.10.058
M. Schwarz , C. Douillard , H. Bakis , D. Chauveau , A. Karras , A. Duval , P. Laforet , D. Guerrot , G. Choukroun , E. Cornec-Legall , B. Knebelmann , I. Boudhabhay
Introduction
Le syndrome MELAS (Mitochondrial Myopathy, Encephalopathy, Lactic Acidosis, and Stroke-like episodes) est une maladie systémique, rare, de transmission maternelle. L’atteinte rénale dans le syndrome MELAS constitue une complication fréquente, potentiellement associée à une augmentation du risque de mortalité. Toutefois, le phénotype précis de la maladie rénale ainsi que son évolution restent largement méconnus.
Patients et méthodes
Nous avons mené une étude rétrospective multicentrique, portant sur des patients présentant une atteinte rénale documentée et porteurs d’une mutation impliquée dans le syndrome MELAS.
Résultats
104 patients ont été inclus. L’âge médian d’apparition du premier symptôme était de 25 ans [IQR : 17,5–36,5], avec un délai médian de 12 ans [IQR : 3,0–22,0] entre le début des symptômes et le diagnostic génétique. La mutation classique m.3243A > G a été retrouvée chez 93 patients (89 %), et 11 patients présentaient une autre mutation. Les premières manifestations rénales ont été diagnostiquées à un âge médian de 41 ans [IQR : 32,0–53,0]. Une protéinurie supérieure à 1 g/24 h a été observée chez 41/87 patients (47,1 %), tandis que des signes de tubulopathie étaient présents chez 15/39 patients (38,5 %). Une biopsie rénale a été réalisée chez 41 patients, révélant une hyalinose segmentaire et focale comme lésion prédominante chez 16 patients (39 %), suivie de lésions vasculaires chez 11 patients (26,8 %) et de lésions tubulo-interstitielles chez 9 patients (22 %). Une insuffisance rénale terminale est survenue chez 47 patients (45,2 %) à un âge médian de 40 ans [IQR : 32–49]. De plus, 23 patients (22,1 %) sont décédés au cours du suivi, à un âge médian de 61,0 ans [IQR : 46,0–65,0]. Les patients présentaient en médiane des symptômes dans 4 organes [IQR : 3–5] en plus du rein. Une mauvaise évolution rénale était significativement associée à l’apparition du premier symptôme mitochondrial avant l’âge de 20 ans, à la présence d’une mutation autre que m.3243A > G ou à une protéinurie supérieure à 1 g/24 h.
Conclusion
Cette étude, la plus large cohorte jamais décrite sur le sujet, met en évidence l’hétérogénéité des atteintes rénales, évoluant fréquemment vers l’insuffisance rénale terminale, et souligne l’importance d’un diagnostic précoce pour optimiser la prise en charge de cette maladie rare.
{"title":"Atteintes rénales dans les syndromes MELAS et apparentés : une étude de cohorte rétrospective multicentrique sur 104 patients","authors":"M. Schwarz , C. Douillard , H. Bakis , D. Chauveau , A. Karras , A. Duval , P. Laforet , D. Guerrot , G. Choukroun , E. Cornec-Legall , B. Knebelmann , I. Boudhabhay","doi":"10.1016/j.revmed.2025.10.058","DOIUrl":"10.1016/j.revmed.2025.10.058","url":null,"abstract":"<div><h3>Introduction</h3><div>Le syndrome MELAS (Mitochondrial Myopathy, Encephalopathy, Lactic Acidosis, and Stroke-like episodes) est une maladie systémique, rare, de transmission maternelle. L’atteinte rénale dans le syndrome MELAS constitue une complication fréquente, potentiellement associée à une augmentation du risque de mortalité. Toutefois, le phénotype précis de la maladie rénale ainsi que son évolution restent largement méconnus.</div></div><div><h3>Patients et méthodes</h3><div>Nous avons mené une étude rétrospective multicentrique, portant sur des patients présentant une atteinte rénale documentée et porteurs d’une mutation impliquée dans le syndrome MELAS.</div></div><div><h3>Résultats</h3><div>104 patients ont été inclus. L’âge médian d’apparition du premier symptôme était de 25 ans [IQR : 17,5–36,5], avec un délai médian de 12 ans [IQR : 3,0–22,0] entre le début des symptômes et le diagnostic génétique. La mutation classique m.3243A<!--> <!-->><!--> <!-->G a été retrouvée chez 93 patients (89 %), et 11 patients présentaient une autre mutation. Les premières manifestations rénales ont été diagnostiquées à un âge médian de 41 ans [IQR : 32,0–53,0]. Une protéinurie supérieure à 1<!--> <!-->g/24<!--> <!-->h a été observée chez 41/87 patients (47,1 %), tandis que des signes de tubulopathie étaient présents chez 15/39 patients (38,5 %). Une biopsie rénale a été réalisée chez 41 patients, révélant une hyalinose segmentaire et focale comme lésion prédominante chez 16 patients (39 %), suivie de lésions vasculaires chez 11 patients (26,8 %) et de lésions tubulo-interstitielles chez 9 patients (22 %). Une insuffisance rénale terminale est survenue chez 47 patients (45,2 %) à un âge médian de 40 ans [IQR : 32–49]. De plus, 23 patients (22,1 %) sont décédés au cours du suivi, à un âge médian de 61,0 ans [IQR : 46,0–65,0]. Les patients présentaient en médiane des symptômes dans 4 organes [IQR : 3–5] en plus du rein. Une mauvaise évolution rénale était significativement associée à l’apparition du premier symptôme mitochondrial avant l’âge de 20 ans, à la présence d’une mutation autre que m.3243A<!--> <!-->><!--> <!-->G ou à une protéinurie supérieure à 1<!--> <!-->g/24<!--> <!-->h.</div></div><div><h3>Conclusion</h3><div>Cette étude, la plus large cohorte jamais décrite sur le sujet, met en évidence l’hétérogénéité des atteintes rénales, évoluant fréquemment vers l’insuffisance rénale terminale, et souligne l’importance d’un diagnostic précoce pour optimiser la prise en charge de cette maladie rare.</div></div>","PeriodicalId":54458,"journal":{"name":"Revue De Medecine Interne","volume":"46 ","pages":"Pages A377-A378"},"PeriodicalIF":0.9,"publicationDate":"2025-12-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"145595022","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":4,"RegionCategory":"医学","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
Pub Date : 2025-12-01Epub Date: 2025-11-25DOI: 10.1016/j.revmed.2025.10.041
S. Dahan , S. Guillet , O. Fain , D. Gobert , S. Cheze , F. Broca , G. Bertand , M. Michel
<div><h3>Introduction</h3><div>La prise en charge du purpura thrombopénique immunologique (PTI) de l’adulte a connu des changements importants ces 15 dernières années, notamment avec l’arrivée des agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (AR-TPO) tels que l’eltrombopag (ELT) et le romiplostim (ROMI), qui ont une efficacité élevée (∼75 % de réponse) et un bon profil de tolérance. Contrairement au ROMI, dont la posologie est adaptée au poids, l’ELT est administré à dose fixe, ajustée par paliers et jusqu’à une dose maximale de 75<!--> <!-->mg/j dans le PTI. Dans l’aplasie médullaire ou certains syndromes myélodysplasiques (SMD), des doses allant jusqu’à 150<!--> <!-->mg/j peuvent néanmoins être utilisées. Cette étude évalue l’efficacité et la tolérance de l’ELT utilisé à dose supra-thérapeutique (ST) dans le PTI.</div></div><div><h3>Patients et méthodes</h3><div>Il s’agissait d’une étude rétrospective observationnelle multicentrique, incluant 4 centres français appartenant au réseau du centre de référence des cytopénies auto-immunes de l’adulte. Les patients inclus étaient âgés de ≥<!--> <!-->18 ans avec un diagnostic de PTI primaire ou secondaire traité par ELT à dose ST (><!--> <!-->75<!--> <!-->mg/j) pendant au moins 4 semaines. La cohorte a été séparée en 2 sous-groupes distincts selon que les patients recevaient (groupe A, <em>n</em> <!-->=<!--> <!-->10) ou non (groupe B, <em>n</em> <!-->=<!--> <!-->14) un traitement concomitant du PTI. Les patients du groupe B pouvaient recevoir un traitement de “rescue” (corticoïdes<!--> <!-->±<!--> <!-->immunoglobulines intraveineuses (IgIV) et/ou vincristine) introduits pour une courte période (<<!--> <!-->4 semaines) lors de l’initiation de la dose ST d’ELT et/ou un autre traitement du PTI maintenu à dose stable depuis au moins 3 mois malgré l’absence de réponse plaquettaire. Le premier objectif de l’étude était d’évaluer la tolérance de la dose ST d’ELT dans les deux groupes. Le second objectif était l’évaluation de la réponse globale, définie comme un taux de plaquettes ≥<!--> <!-->30<!--> <!-->G/L avec au moins un doublement du taux initial, sans syndrome hémorragique durant ≥<!--> <!-->4 semaines. Pour éviter un biais d’interprétation lié à la présence de traitements concomitants, l’efficacité a été évaluée uniquement dans le groupe B. Les autres critères d’évaluation comprenaient la proportion de patients obtenant une réponse complète (RC) définie par un taux de plaquettes ≥<!--> <!-->100<!--> <!-->G/L ; le délai médian d’obtention de la réponse ; la durée de la réponse et le taux de rechute sous ELT à la dose ST ou après son arrêt.</div></div><div><h3>Résultats</h3><div>Au total 24 patients (71 % d’hommes) ont été inclus ; l’âge médian au diagnostic du PTI était de 49 ans (IQR ; 21–62,5). Le PTI était chronique (durée médiane d’évolution du PTI de 20,6 mois : IQR ; 8,3–119) dans 67 % des cas et secondaire dans 1/3 des cas. Les patients avaient reçu en médiane 4 lignes antérieures de traite
{"title":"L’eltrombopag à dose supra-thérapeutique comme traitement du purpura thrombopénique immunologique chez l’adulte : une étude de cohorte rétrospective","authors":"S. Dahan , S. Guillet , O. Fain , D. Gobert , S. Cheze , F. Broca , G. Bertand , M. Michel","doi":"10.1016/j.revmed.2025.10.041","DOIUrl":"10.1016/j.revmed.2025.10.041","url":null,"abstract":"<div><h3>Introduction</h3><div>La prise en charge du purpura thrombopénique immunologique (PTI) de l’adulte a connu des changements importants ces 15 dernières années, notamment avec l’arrivée des agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (AR-TPO) tels que l’eltrombopag (ELT) et le romiplostim (ROMI), qui ont une efficacité élevée (∼75 % de réponse) et un bon profil de tolérance. Contrairement au ROMI, dont la posologie est adaptée au poids, l’ELT est administré à dose fixe, ajustée par paliers et jusqu’à une dose maximale de 75<!--> <!-->mg/j dans le PTI. Dans l’aplasie médullaire ou certains syndromes myélodysplasiques (SMD), des doses allant jusqu’à 150<!--> <!-->mg/j peuvent néanmoins être utilisées. Cette étude évalue l’efficacité et la tolérance de l’ELT utilisé à dose supra-thérapeutique (ST) dans le PTI.</div></div><div><h3>Patients et méthodes</h3><div>Il s’agissait d’une étude rétrospective observationnelle multicentrique, incluant 4 centres français appartenant au réseau du centre de référence des cytopénies auto-immunes de l’adulte. Les patients inclus étaient âgés de ≥<!--> <!-->18 ans avec un diagnostic de PTI primaire ou secondaire traité par ELT à dose ST (><!--> <!-->75<!--> <!-->mg/j) pendant au moins 4 semaines. La cohorte a été séparée en 2 sous-groupes distincts selon que les patients recevaient (groupe A, <em>n</em> <!-->=<!--> <!-->10) ou non (groupe B, <em>n</em> <!-->=<!--> <!-->14) un traitement concomitant du PTI. Les patients du groupe B pouvaient recevoir un traitement de “rescue” (corticoïdes<!--> <!-->±<!--> <!-->immunoglobulines intraveineuses (IgIV) et/ou vincristine) introduits pour une courte période (<<!--> <!-->4 semaines) lors de l’initiation de la dose ST d’ELT et/ou un autre traitement du PTI maintenu à dose stable depuis au moins 3 mois malgré l’absence de réponse plaquettaire. Le premier objectif de l’étude était d’évaluer la tolérance de la dose ST d’ELT dans les deux groupes. Le second objectif était l’évaluation de la réponse globale, définie comme un taux de plaquettes ≥<!--> <!-->30<!--> <!-->G/L avec au moins un doublement du taux initial, sans syndrome hémorragique durant ≥<!--> <!-->4 semaines. Pour éviter un biais d’interprétation lié à la présence de traitements concomitants, l’efficacité a été évaluée uniquement dans le groupe B. Les autres critères d’évaluation comprenaient la proportion de patients obtenant une réponse complète (RC) définie par un taux de plaquettes ≥<!--> <!-->100<!--> <!-->G/L ; le délai médian d’obtention de la réponse ; la durée de la réponse et le taux de rechute sous ELT à la dose ST ou après son arrêt.</div></div><div><h3>Résultats</h3><div>Au total 24 patients (71 % d’hommes) ont été inclus ; l’âge médian au diagnostic du PTI était de 49 ans (IQR ; 21–62,5). Le PTI était chronique (durée médiane d’évolution du PTI de 20,6 mois : IQR ; 8,3–119) dans 67 % des cas et secondaire dans 1/3 des cas. Les patients avaient reçu en médiane 4 lignes antérieures de traite","PeriodicalId":54458,"journal":{"name":"Revue De Medecine Interne","volume":"46 ","pages":"Page A363"},"PeriodicalIF":0.9,"publicationDate":"2025-12-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"145595086","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":4,"RegionCategory":"医学","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
Pub Date : 2025-12-01Epub Date: 2025-11-25DOI: 10.1016/j.revmed.2025.10.064
M. Poux , M. Groh , A. Nanzerkelly , M. Samson , P. Bonniaud , M. Caminati , S. Sciascia , L. Brussino , C. Caruso , M.C. Besse , P. Delvino , M. Folci , R. Padoan , J.W. Cohen Tervaert , S. Habib Maillard , C. Lacroix , C. Tcherakian , B. Terrier
<div><h3>Introduction</h3><div>La granulomatose éosinophilique avec polyangéite (GEPA) est une vascularite des petits vaisseaux, caractérisée par un asthme sévère, une éosinophilie sanguine et tissulaire, et une atteinte ORL fréquente, avec polypose nasale. D’autres manifestations de vascularite systémique peuvent être associées avec atteinte pulmonaire, cutanée, neurologique, cardiaque, gastro-intestinale et rénale, engageant parfois le pronostic vital. Malgré le traitement d’induction recommandé par glucocorticoides (GC) et immunosuppresseurs conventionnels en cas de forme sévère, des symptômes respiratoires ou ORL persistent chez la majorité des patients, avec une dépendance élevée aux GC. Pour limiter la toxicité et prévenir les rechutes, un traitement d’entretien ciblant spécifiquement la voie inflammatoire Th2 est recommandé. Le mépolizumab, un anticorps monoclonal anti-IL-5, est couramment utilisé en pratique, tandis que le benralizumab, ciblant le récepteur de l’IL-5 (IL-5R), a montré sa non infériorité. En cas d’inefficacité de ces traitements, de nouvelles options thérapeutiques sont nécessaire. Le tezepelumab, un anticorps monoclonal inhibant la liaison de la TSLP (thymic stromal lymphopoietin) à son récepteur, approuvé dans l’asthme sévère, et ayant montré son efficacité dans la rhinosinusite chronique avec polypose nasale, semble être une option thérapeutique prometteuse. Cette étude vise à décrire l’efficacité et la tolérance de l’utilisation hors AMM du tezepelumab dans la GEPA en rechute ou réfractaire.</div></div><div><h3>Patients et méthodes</h3><div>Nous avons mené une étude rétrospective multicentrique européenne incluant des patients atteints de GEPA, répondant aux critères de classification ACR/EULAR 2022, traités par tezepelumab pour une forme réfractaire ou en rechute. La rechute était définie par la réapparition d’une vascularite active (BVAS<!--> <!-->><!--> <!-->0), une recrudescence de l’asthme ou une aggravation des manifestations ORL nécessitant une augmentation de la dose de GC. La maladie était considérée comme réfractaire en cas d’impossibilité de réduire la prednisone en dessous de 7,5<!--> <!-->mg/j, en raison d’une activité persistante. La réponse complète était définie par un BVAS<!--> <!-->=<!--> <!-->0 et une dose de prednisone ≤<!--> <!-->4<!--> <!-->mg/j, et la réponse partielle par un BVAS<!--> <!-->=<!--> <!-->0 avec une dose ><!--> <!-->4<!--> <!-->mg/j.</div></div><div><h3>Résultats</h3><div>Vingt patients ont été inclus (âge médian : 50,9 [39,3–59,5] ans ; 50 % de femmes). Tous avaient reçu des GC, et 90 % avaient été exposés à un traitement anti-IL-5/IL-5R (mepolizumab : 75 %, benralizumab : 70 %). Les indications principales du tezepelumab étaient un asthme non contrôlé (100 %), des manifestations ORL invalidantes (65 %) et une dépendance aux fortes doses de GC (75 %). Le suivi médian après initiation du traitement était de 6,5 mois (5,0–11,3). Tous les patients ont eu un suivi ≥<!--> <!-->3 m
{"title":"Utilisation du tezepelumab dans la granulomatose éosinophilique avec polyangéite réfractaire ou en rechute : une étude rétrospective européenne","authors":"M. Poux , M. Groh , A. Nanzerkelly , M. Samson , P. Bonniaud , M. Caminati , S. Sciascia , L. Brussino , C. Caruso , M.C. Besse , P. Delvino , M. Folci , R. Padoan , J.W. Cohen Tervaert , S. Habib Maillard , C. Lacroix , C. Tcherakian , B. Terrier","doi":"10.1016/j.revmed.2025.10.064","DOIUrl":"10.1016/j.revmed.2025.10.064","url":null,"abstract":"<div><h3>Introduction</h3><div>La granulomatose éosinophilique avec polyangéite (GEPA) est une vascularite des petits vaisseaux, caractérisée par un asthme sévère, une éosinophilie sanguine et tissulaire, et une atteinte ORL fréquente, avec polypose nasale. D’autres manifestations de vascularite systémique peuvent être associées avec atteinte pulmonaire, cutanée, neurologique, cardiaque, gastro-intestinale et rénale, engageant parfois le pronostic vital. Malgré le traitement d’induction recommandé par glucocorticoides (GC) et immunosuppresseurs conventionnels en cas de forme sévère, des symptômes respiratoires ou ORL persistent chez la majorité des patients, avec une dépendance élevée aux GC. Pour limiter la toxicité et prévenir les rechutes, un traitement d’entretien ciblant spécifiquement la voie inflammatoire Th2 est recommandé. Le mépolizumab, un anticorps monoclonal anti-IL-5, est couramment utilisé en pratique, tandis que le benralizumab, ciblant le récepteur de l’IL-5 (IL-5R), a montré sa non infériorité. En cas d’inefficacité de ces traitements, de nouvelles options thérapeutiques sont nécessaire. Le tezepelumab, un anticorps monoclonal inhibant la liaison de la TSLP (thymic stromal lymphopoietin) à son récepteur, approuvé dans l’asthme sévère, et ayant montré son efficacité dans la rhinosinusite chronique avec polypose nasale, semble être une option thérapeutique prometteuse. Cette étude vise à décrire l’efficacité et la tolérance de l’utilisation hors AMM du tezepelumab dans la GEPA en rechute ou réfractaire.</div></div><div><h3>Patients et méthodes</h3><div>Nous avons mené une étude rétrospective multicentrique européenne incluant des patients atteints de GEPA, répondant aux critères de classification ACR/EULAR 2022, traités par tezepelumab pour une forme réfractaire ou en rechute. La rechute était définie par la réapparition d’une vascularite active (BVAS<!--> <!-->><!--> <!-->0), une recrudescence de l’asthme ou une aggravation des manifestations ORL nécessitant une augmentation de la dose de GC. La maladie était considérée comme réfractaire en cas d’impossibilité de réduire la prednisone en dessous de 7,5<!--> <!-->mg/j, en raison d’une activité persistante. La réponse complète était définie par un BVAS<!--> <!-->=<!--> <!-->0 et une dose de prednisone ≤<!--> <!-->4<!--> <!-->mg/j, et la réponse partielle par un BVAS<!--> <!-->=<!--> <!-->0 avec une dose ><!--> <!-->4<!--> <!-->mg/j.</div></div><div><h3>Résultats</h3><div>Vingt patients ont été inclus (âge médian : 50,9 [39,3–59,5] ans ; 50 % de femmes). Tous avaient reçu des GC, et 90 % avaient été exposés à un traitement anti-IL-5/IL-5R (mepolizumab : 75 %, benralizumab : 70 %). Les indications principales du tezepelumab étaient un asthme non contrôlé (100 %), des manifestations ORL invalidantes (65 %) et une dépendance aux fortes doses de GC (75 %). Le suivi médian après initiation du traitement était de 6,5 mois (5,0–11,3). Tous les patients ont eu un suivi ≥<!--> <!-->3 m","PeriodicalId":54458,"journal":{"name":"Revue De Medecine Interne","volume":"46 ","pages":"Pages A381-A382"},"PeriodicalIF":0.9,"publicationDate":"2025-12-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"145594719","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":4,"RegionCategory":"医学","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
Pub Date : 2025-12-01Epub Date: 2025-11-25DOI: 10.1016/j.revmed.2025.10.044
S. Audia , W. Ghanima , Y. Miyakawa , N. Cooper , M.L. Hütter-Krönke , M.C. Pascual-Izquierdo , U. Khan , M.B. Rodriguez , J. Zhao , A. Daak , D.J. Kuter
<div><h3>Introduction</h3><div>La définition de la réponse plaquettaire dans la thrombopénie immunologique (PTI), proposée par le groupe de travail international (International Working Group (IWG)), est cliniquement pertinente car elle associe à la fois un seuil de numération plaquettaire jugé sûr, couramment utilisé en pratique clinique pour guider les décisions thérapeutiques, et la prise en compte des manifestations hémorragiques (Rodeghiero, Blood 2009). Toutefois, cette définition est rarement appliquée dans les essais cliniques. L’objectif de ce travail est d’analyser la réponse durable modifiée selon les critères de l’IWG pour le rilzabrutinib versus placebo dans l’étude de phase 3 LUNA3 (NCT04562766 ; 2020-002063-60).</div></div><div><h3>Patients et méthodes</h3><div>Les patients atteints d’un PTI persistant/chronique ont été randomisés (2 :1) pour recevoir du rilzabrutinib oral 400<!--> <!-->mg 2×/j ou un placebo pendant 24 semaines (en double aveugle), suivi du rilzabrutinib pendant la période en ouvert de 28 semaines. Après les 12 premières semaines, les non-répondeurs pouvaient rejoindre la phase en ouvert ou l’interrompre. La réponse durable modifiée a été définie comme l’obtention d’une réponse selon les critères de l’IWG (numération plaquettaire ≥<!--> <!-->30<!--> <!-->×<!--> <!-->109/l avec doublement du chiffre de référence et en l’absence de saignement) pour ≥<!--> <!-->50 % des évaluations pendant les périodes en double aveugle et en ouvert.</div></div><div><h3>Résultats</h3><div>Durant la période en double aveugle, 133 patients ont reçu le rilzabrutinib et 69 ont reçu le placebo. À ce jour, 180 patients sont entrés dans la période en ouvert sous rilzabrutinib (affectation initiale en double aveugle : <em>n</em> <!-->=<!--> <!-->115 sous rilzabrutinib, <em>n</em> <!-->=<!--> <!-->65 sous placebo). Durant la période en double aveugle, 34 % des patients sous rilzabrutinib contre 3 % des patients sous placebo ont présenté une réponse durable modifiée (<em>p</em> <!--><<!--> <!-->0,0001). Parmi les 180 patients, traités en ouvert, recevant du rilzabrutinib, 41 % ont obtenu une réponse durable, sans différence significative selon l’affectation initiale en double aveugle (44 % rilzabrutinib contre 35 % placebo ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,24). Des réponses plus élevées ont été observées avec les groupes rilzabrutinib sur l’ensemble des périodes (50 %), avec une tendance favorable chez les patients ayant reçu moins de traitements antérieurs pour la PTI. Pendant la période en ouvert, la numération plaquettaire médiane est restée stable chez les répondeurs au rilzabrutinib et s’est améliorée chez certains patients non répondeurs durant la période en double aveugle.</div></div><div><h3>Conclusion</h3><div>La majorité des patients ayant reçu du rilzabrutinib durant les périodes de traitement en double aveugle et en ouvert ont présenté des réponses durables cliniquement significatives selon les critères de l’IWG, y compris parmi ceu
{"title":"Réponse plaquettaire selon les critères du groupe de travail international (IWG) pour le rilzabrutinib versus placebo dans l’étude LUNA3 chez des patients atteints de PTI primaire","authors":"S. Audia , W. Ghanima , Y. Miyakawa , N. Cooper , M.L. Hütter-Krönke , M.C. Pascual-Izquierdo , U. Khan , M.B. Rodriguez , J. Zhao , A. Daak , D.J. Kuter","doi":"10.1016/j.revmed.2025.10.044","DOIUrl":"10.1016/j.revmed.2025.10.044","url":null,"abstract":"<div><h3>Introduction</h3><div>La définition de la réponse plaquettaire dans la thrombopénie immunologique (PTI), proposée par le groupe de travail international (International Working Group (IWG)), est cliniquement pertinente car elle associe à la fois un seuil de numération plaquettaire jugé sûr, couramment utilisé en pratique clinique pour guider les décisions thérapeutiques, et la prise en compte des manifestations hémorragiques (Rodeghiero, Blood 2009). Toutefois, cette définition est rarement appliquée dans les essais cliniques. L’objectif de ce travail est d’analyser la réponse durable modifiée selon les critères de l’IWG pour le rilzabrutinib versus placebo dans l’étude de phase 3 LUNA3 (NCT04562766 ; 2020-002063-60).</div></div><div><h3>Patients et méthodes</h3><div>Les patients atteints d’un PTI persistant/chronique ont été randomisés (2 :1) pour recevoir du rilzabrutinib oral 400<!--> <!-->mg 2×/j ou un placebo pendant 24 semaines (en double aveugle), suivi du rilzabrutinib pendant la période en ouvert de 28 semaines. Après les 12 premières semaines, les non-répondeurs pouvaient rejoindre la phase en ouvert ou l’interrompre. La réponse durable modifiée a été définie comme l’obtention d’une réponse selon les critères de l’IWG (numération plaquettaire ≥<!--> <!-->30<!--> <!-->×<!--> <!-->109/l avec doublement du chiffre de référence et en l’absence de saignement) pour ≥<!--> <!-->50 % des évaluations pendant les périodes en double aveugle et en ouvert.</div></div><div><h3>Résultats</h3><div>Durant la période en double aveugle, 133 patients ont reçu le rilzabrutinib et 69 ont reçu le placebo. À ce jour, 180 patients sont entrés dans la période en ouvert sous rilzabrutinib (affectation initiale en double aveugle : <em>n</em> <!-->=<!--> <!-->115 sous rilzabrutinib, <em>n</em> <!-->=<!--> <!-->65 sous placebo). Durant la période en double aveugle, 34 % des patients sous rilzabrutinib contre 3 % des patients sous placebo ont présenté une réponse durable modifiée (<em>p</em> <!--><<!--> <!-->0,0001). Parmi les 180 patients, traités en ouvert, recevant du rilzabrutinib, 41 % ont obtenu une réponse durable, sans différence significative selon l’affectation initiale en double aveugle (44 % rilzabrutinib contre 35 % placebo ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,24). Des réponses plus élevées ont été observées avec les groupes rilzabrutinib sur l’ensemble des périodes (50 %), avec une tendance favorable chez les patients ayant reçu moins de traitements antérieurs pour la PTI. Pendant la période en ouvert, la numération plaquettaire médiane est restée stable chez les répondeurs au rilzabrutinib et s’est améliorée chez certains patients non répondeurs durant la période en double aveugle.</div></div><div><h3>Conclusion</h3><div>La majorité des patients ayant reçu du rilzabrutinib durant les périodes de traitement en double aveugle et en ouvert ont présenté des réponses durables cliniquement significatives selon les critères de l’IWG, y compris parmi ceu","PeriodicalId":54458,"journal":{"name":"Revue De Medecine Interne","volume":"46 ","pages":"Pages A365-A366"},"PeriodicalIF":0.9,"publicationDate":"2025-12-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"145594757","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":4,"RegionCategory":"医学","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
Pub Date : 2025-12-01Epub Date: 2025-10-30DOI: 10.1016/j.revmed.2025.08.011
Marc Ruivard
{"title":"La carence en fer chez les femmes","authors":"Marc Ruivard","doi":"10.1016/j.revmed.2025.08.011","DOIUrl":"10.1016/j.revmed.2025.08.011","url":null,"abstract":"","PeriodicalId":54458,"journal":{"name":"Revue De Medecine Interne","volume":"46 ","pages":"Pages A322-A325"},"PeriodicalIF":0.9,"publicationDate":"2025-12-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"145594851","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":4,"RegionCategory":"医学","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
Pub Date : 2025-12-01Epub Date: 2025-09-09DOI: 10.1016/j.revmed.2025.08.001
Marc Ruivard , Marc Michel , Loïc Garçon
The diagnosis of hemolysis is still based on straightforward biochemical parameters: haptoglobin (the most sensitive), lactate dehydrogenase (LDH), and unconjugated bilirubin. Anemia is not always present. Reticulocyte counts typically exceed 120 × 109/L, except in cases of associated vitamin deficiency or during the very early phase of acute hemolysis. When the Direct Antiglobulin Test is negative, a non-autoimmune cause of hemolysis should be considered. A thorough history, careful physical examination, and meticulous review of the peripheral blood smear help to rule out major emergencies such as malaria, thrombotic microangiopathy, severe infections, delayed hemolytic transfusion reaction, or toxic hemolysis. In the absence of a mechanical valve or other intravascular device that could induce hemolysis, second-line laboratory tests should be pursued: hemoglobin phenotyping, eosin-5’-maleimide (EMA) binding test, screening for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), and enzymatic assays. These tests usually lead to the diagnosis of most corpuscular non-autoimmune hemolytic anemias, including hemoglobinopathies (such as sickle cell disease, thalassemia syndromes, hemoglobin C disease, or unstable hemoglobins), membranopathies (such as hereditary spherocytosis or stomatocytosis), and enzyme deficiencies. The diagnosis of rare causes of hemolysis should be considered at a later stage or in specific contexts, such as alcoholism (Zieve's syndrome), advanced cirrhosis (spur cell anemia), or acute hemolysis in a young patient (Wilson's disease).
{"title":"Diagnostic d’une hémolyse non auto-immune chez l’adulte","authors":"Marc Ruivard , Marc Michel , Loïc Garçon","doi":"10.1016/j.revmed.2025.08.001","DOIUrl":"10.1016/j.revmed.2025.08.001","url":null,"abstract":"<div><div>The diagnosis of hemolysis is still based on straightforward biochemical parameters: haptoglobin (the most sensitive), lactate dehydrogenase (LDH), and unconjugated bilirubin. Anemia is not always present. Reticulocyte counts typically exceed 120<!--> <!-->×<!--> <!-->10<sup>9</sup>/L, except in cases of associated vitamin deficiency or during the very early phase of acute hemolysis. When the Direct Antiglobulin Test is negative, a non-autoimmune cause of hemolysis should be considered. A thorough history, careful physical examination, and meticulous review of the peripheral blood smear help to rule out major emergencies such as malaria, thrombotic microangiopathy, severe infections, delayed hemolytic transfusion reaction, or toxic hemolysis. In the absence of a mechanical valve or other intravascular device that could induce hemolysis, second-line laboratory tests should be pursued: hemoglobin phenotyping, eosin-5’-maleimide (EMA) binding test, screening for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), and enzymatic assays. These tests usually lead to the diagnosis of most corpuscular non-autoimmune hemolytic anemias, including hemoglobinopathies (such as sickle cell disease, thalassemia syndromes, hemoglobin C disease, or unstable hemoglobins), membranopathies (such as hereditary spherocytosis or stomatocytosis), and enzyme deficiencies. The diagnosis of rare causes of hemolysis should be considered at a later stage or in specific contexts, such as alcoholism (Zieve's syndrome), advanced cirrhosis (spur cell anemia), or acute hemolysis in a young patient (Wilson's disease).</div></div>","PeriodicalId":54458,"journal":{"name":"Revue De Medecine Interne","volume":"46 12","pages":"Pages 725-732"},"PeriodicalIF":0.9,"publicationDate":"2025-12-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"145034998","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":4,"RegionCategory":"医学","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
Pub Date : 2025-12-01Epub Date: 2025-11-25DOI: 10.1016/j.revmed.2025.10.087
C. Cadiou, B. Andre, B. Faucher, L. Swiader, C. Dol, C. Fontenaille, F. Mariette, S. Bellaiche, E. Jean, M. Saïr, E. Lafon, M. Ebbo, V. Veit, N. Schleinitz, B. De Sainte-Marie
<div><h3>Introduction</h3><div>Le juste soin fait l’objet de définitions scientifiques internationales : il renvoie à la balance bénéfice/risque, à ce qui est approprié, adapté aux besoins et préférences des patients, conforme aux recommandations de bonnes pratiques et aux meilleurs standards cliniques. Les actes redondants, le surdiagnostic et le surtraitement sont des problématiques écologiques et de santé publique. Ils entraînent de la iatrogénie évitable, des dépenses sans valeur ajoutée pour la santé et une pollution inutile ayant elle-même un impact sur la santé des individus. L’objectif principal de cette étude était d’évaluer l’impact d’un protocole de sensibilisation sur la juste prescription d’examens biologiques dans un service de médecine interne en CHU. Les objectifs secondaires étaient d’évaluer les impacts économiques, écologiques et médicaux.</div></div><div><h3>Matériels et méthodes</h3><div>Il s’agissait d’une étude unicentrique historico-prospective dans un département de médecine interne comprenant 3 unités d’hospitalisation. Elle comparait une période sans intervention (janvier à juin 2024) et une période avec (janvier à juin 2025). L’intervention consistait en une sensibilisation aux médecins (seniors et internes) à la juste prescription d’examens biologiques de manière multimodale avec 1. des recommandations de bonne pratique (principes généraux et focus sur des examens de biologie) affichées dans les bureaux médicaux et près des postes informatiques 2. une formation des internes avec 2 cours de 30<!--> <!-->min 3. des feedbacks bi-mensuels alternant mails (rappelant les principes et l’évolution des prescriptions) et textos portant sur des examens spécifiques : urée, albumine, NTproBNP. Le critère de jugement principal était l’évolution du nombre d’actes biologiques par séjour d’hospitalisation (actes/séjour) de façon globale et pour les actes ciblés. Les critères de jugements secondaires étaient : l’impact financier en €, une estimation de l’impact carbone pour les examens avec données disponibles dans la littérature et l’impact sur la durée moyenne de séjour (DMS), la mortalité et le nombre de transferts en réanimation/soins continus.</div></div><div><h3>Résultats</h3><div>Le nombre d’actes/séjour est passé de 49,1 à 41,0 entre les 2 périodes (−16,4 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,03). Cette baisse était variable en fonction des unités : 1. 39,5 à 37,6 (−4,9 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,6) 2. 52,5 à 52,4 (−0,02 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,9) 3. 57 à 34,2 (−40 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,03). Pour les examens ciblés : urée 2,1 à 1,3 actes/séjour (–38,5 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,03), NTproBNP 0,25 à 0,19 (–25 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,1), albumine 0,70 à 0,83 (+18,7 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,07). Concernant l’impact financier, le coût/séjour est passé de 394 €/séjour à 375 €/séjour (–4,8 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,4) pour un coût total de 745 000 € en 2024 vs 700 000 € en 20
{"title":"Impacts médicaux, économiques et écologiques d’un protocole de sensibilisation sur la juste prescription d’examens de biologie dans un service de médecine interne en CHU","authors":"C. Cadiou, B. Andre, B. Faucher, L. Swiader, C. Dol, C. Fontenaille, F. Mariette, S. Bellaiche, E. Jean, M. Saïr, E. Lafon, M. Ebbo, V. Veit, N. Schleinitz, B. De Sainte-Marie","doi":"10.1016/j.revmed.2025.10.087","DOIUrl":"10.1016/j.revmed.2025.10.087","url":null,"abstract":"<div><h3>Introduction</h3><div>Le juste soin fait l’objet de définitions scientifiques internationales : il renvoie à la balance bénéfice/risque, à ce qui est approprié, adapté aux besoins et préférences des patients, conforme aux recommandations de bonnes pratiques et aux meilleurs standards cliniques. Les actes redondants, le surdiagnostic et le surtraitement sont des problématiques écologiques et de santé publique. Ils entraînent de la iatrogénie évitable, des dépenses sans valeur ajoutée pour la santé et une pollution inutile ayant elle-même un impact sur la santé des individus. L’objectif principal de cette étude était d’évaluer l’impact d’un protocole de sensibilisation sur la juste prescription d’examens biologiques dans un service de médecine interne en CHU. Les objectifs secondaires étaient d’évaluer les impacts économiques, écologiques et médicaux.</div></div><div><h3>Matériels et méthodes</h3><div>Il s’agissait d’une étude unicentrique historico-prospective dans un département de médecine interne comprenant 3 unités d’hospitalisation. Elle comparait une période sans intervention (janvier à juin 2024) et une période avec (janvier à juin 2025). L’intervention consistait en une sensibilisation aux médecins (seniors et internes) à la juste prescription d’examens biologiques de manière multimodale avec 1. des recommandations de bonne pratique (principes généraux et focus sur des examens de biologie) affichées dans les bureaux médicaux et près des postes informatiques 2. une formation des internes avec 2 cours de 30<!--> <!-->min 3. des feedbacks bi-mensuels alternant mails (rappelant les principes et l’évolution des prescriptions) et textos portant sur des examens spécifiques : urée, albumine, NTproBNP. Le critère de jugement principal était l’évolution du nombre d’actes biologiques par séjour d’hospitalisation (actes/séjour) de façon globale et pour les actes ciblés. Les critères de jugements secondaires étaient : l’impact financier en €, une estimation de l’impact carbone pour les examens avec données disponibles dans la littérature et l’impact sur la durée moyenne de séjour (DMS), la mortalité et le nombre de transferts en réanimation/soins continus.</div></div><div><h3>Résultats</h3><div>Le nombre d’actes/séjour est passé de 49,1 à 41,0 entre les 2 périodes (−16,4 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,03). Cette baisse était variable en fonction des unités : 1. 39,5 à 37,6 (−4,9 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,6) 2. 52,5 à 52,4 (−0,02 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,9) 3. 57 à 34,2 (−40 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,03). Pour les examens ciblés : urée 2,1 à 1,3 actes/séjour (–38,5 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,03), NTproBNP 0,25 à 0,19 (–25 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,1), albumine 0,70 à 0,83 (+18,7 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,07). Concernant l’impact financier, le coût/séjour est passé de 394 €/séjour à 375 €/séjour (–4,8 % ; <em>p</em> <!-->=<!--> <!-->0,4) pour un coût total de 745 000 € en 2024 vs 700 000 € en 20","PeriodicalId":54458,"journal":{"name":"Revue De Medecine Interne","volume":"46 ","pages":"Page A399"},"PeriodicalIF":0.9,"publicationDate":"2025-12-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"145594950","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":4,"RegionCategory":"医学","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
Pub Date : 2025-12-01Epub Date: 2025-11-25DOI: 10.1016/j.revmed.2025.10.060
A. Hankard , V. Maisons , A. Hocevar , E. Pillebout , H. Jean-Michel , B. Sautenet , C. Barbet , N. Jourde-Chiche , A. Karras , A. Jean-François , X. Puéchal , S. Faguer , C. Lavigne , K. Baud , A. Archambeaud , H. De Boysson , A. Aouba , F. Maillot , B. Terrier , Y. Nguyen , A. Audemard-Verger
<div><h3>Introduction</h3><div>La vascularite à IgA (IgAV) est une vascularite des petits vaisseaux qui touche la peau, les articulations, le tractus gastro-intestinal et les reins. La diversité des présentations cliniques et des résultats nécessite l’identification de groupes présentant un phénotype distinct pour une prise en charge et un suivi efficaces.</div></div><div><h3>Matériels et méthodes</h3><div>La base de données rétrospective française IGAVAS (<em>n</em> <!-->=<!--> <!-->260) comprend des données cliniques, pathologiques, de laboratoire, de traitement et de suivi de vascularite à IgA de l’adulte. Une clusterisation hiérarchique agglomérative a été réalisée, en utilisant la méthode de Ward et le carré de la distance euclidienne, sur la base de 7 paramètres (sexe, âge, symptômes généraux, nécrose cutanée, atteinte articulaire et digestive, anomalie de la fonction rénale). Ces résultats ont été validés sur une cohorte indépendante de patients slovènes. Les risques de rechute et d’insuffisance rénale chronique ont été comparés entre les clusters.</div></div><div><h3>Résultats</h3><div>Sur les 260 patients atteints d’IgAV, 3 clusters ont été identifiés. Le cluster 1 (<em>n</em> <!-->=<!--> <!-->114, 44) comprenait une majorité d’hommes (68 %), d’âge jeune (médiane 42 ans), avec une atteinte gastro-intestinale (100 %) et articulaire (77 %) et un faible taux d’insuffisance rénale (7 %). Le cluster 2 (<em>n</em> <!-->=<!--> <!-->96, 37 %) comprenait 56 % d’hommes, avec un âge moyen de 49 ans, avec une atteinte articulaire (59 %) mais sans atteinte gastro-intestinale, et 4 % d’insuffisance rénale. Le cluster 3 (<em>n</em> <!-->=<!--> <!-->50, 19 %, 66 % d’hommes) comprenait des patients plus âgés (âge moyen 70 ans), avec une nécrose cutanée (52 %), et une fonction rénale anormale (90 %). Le cluster 2 présentait un niveau d’inflammation systémique moins imoortant que les deux autres clusters avec une CRP médiane à 27<!--> <!-->mg/L. En revanche le cluster 3 présentait des taux d’IgA plus élevé avec un taux médian à 4,7<!--> <!-->g/L. Des clusters similaires ont été trouvés chez les patients slovènes. Sur les 143 biopsies rénales disponibles, le cluster 3 présentait plus de lésions tubulo-interstitielles alors qu’il n’y avait pas de différence significative de prolifération extracapillaire. En ce qui concerne l’évolution, les clusters 1 et 2 avaient tendance à avoir plus de rechutes (20 et 25 %) et le cluster 3 avait plus d’insuffisance rénale chronique résiduelle (79 %).</div></div><div><h3>Conclusion</h3><div>Cette étude de clustering, validée dans une cohorte indépendante, a permis de dégager trois groupes très distincts dans l’IgAV de l’adulte, avec des présentations et des résultats très clairs. Ces groupes comprennent de jeunes patients avec des atteintes gastro-intestinales et articulaires récurrentes mais une atteinte rénale minime, des patients d’âge moyen avec une atteinte cutanée et et articulaire et sans atteinte digestive et peu d’
IntroductionLa vascularite IgA (IgAV)是一种小血管的vascularite触及皮肤、关节、胃肠道和肾脏。临床表现和结果的多样性要求识别具有独特表型的群体，以便进行有效的管理和随访。硬件和méthodesLa法兰西回顾展IGAVAS数据库(n = 260),包括病理、临床数据、实验室、治疗和随访vascularite IgA的成年人。使用Ward方法和欧几里得距离平方，根据7个参数（性别、年龄、一般症状、皮肤坏死、关节和消化损伤、肾功能异常）进行了分层聚类。这些结果在斯洛文尼亚的一组独立患者中得到了验证。复发风险和慢性肾衰竭的集群之间进行了比较。d’IgAV 260名患者能够得到解决,已发现3集群。第1组（n = 114,44）以男性为主（68%），年龄较年轻（中位42岁），有胃肠道（100%）和关节（77%）病变，肾衰竭发生率较低（7%）。. 96 cluster n = 2(37%),其中56%的男性,平均年龄49岁,与对关节(59%),但不影响肠胃、4%和肾衰竭。第三组(n = 50,男子占19%、66)的人包括老年患者(平均年龄70岁),与一个皮肤坏死(52%),和肾功能异常(90%)。2集群有一个全身炎症水平不如另外两个集群的中间有CRP值为27毫克/升。相比之下该集群3 iga率中位数最高税率至4.7 g / L。集群都发现了类似的患者中,斯洛文尼亚人。关于现有143肾活检,第三组有病变多tubulo-interstitielles虽然extracapillaire扩散方面没有显著差异。进化而言,1和2个集群往往有复发多(20%和25%)和第三组剩余多了慢性肾功能不全(79%)。ConclusionCette集群队列中的一个独立验证,研究确定了三组不同成人票、演示文稿和l’IgAV中非常明确的结果。。这些群体包括年轻患者与患者的关节和肠胃复发,而是一种中老年患者的肾功能损害极小,对皮肤和关节和有无影响消化和肾脏受累,不久与皮肤损害了老年患者的抗癌活性和肾衰竭。起初这种方法可以提出个性化的评价和监测中。
{"title":"Identification de phénotypes cliniques et de pronostics distincts dans la vascularite à IgA de l’adulte à l’aide d’une analyse en clusters non supervisée","authors":"A. Hankard , V. Maisons , A. Hocevar , E. Pillebout , H. Jean-Michel , B. Sautenet , C. Barbet , N. Jourde-Chiche , A. Karras , A. Jean-François , X. Puéchal , S. Faguer , C. Lavigne , K. Baud , A. Archambeaud , H. De Boysson , A. Aouba , F. Maillot , B. Terrier , Y. Nguyen , A. Audemard-Verger","doi":"10.1016/j.revmed.2025.10.060","DOIUrl":"10.1016/j.revmed.2025.10.060","url":null,"abstract":"<div><h3>Introduction</h3><div>La vascularite à IgA (IgAV) est une vascularite des petits vaisseaux qui touche la peau, les articulations, le tractus gastro-intestinal et les reins. La diversité des présentations cliniques et des résultats nécessite l’identification de groupes présentant un phénotype distinct pour une prise en charge et un suivi efficaces.</div></div><div><h3>Matériels et méthodes</h3><div>La base de données rétrospective française IGAVAS (<em>n</em> <!-->=<!--> <!-->260) comprend des données cliniques, pathologiques, de laboratoire, de traitement et de suivi de vascularite à IgA de l’adulte. Une clusterisation hiérarchique agglomérative a été réalisée, en utilisant la méthode de Ward et le carré de la distance euclidienne, sur la base de 7 paramètres (sexe, âge, symptômes généraux, nécrose cutanée, atteinte articulaire et digestive, anomalie de la fonction rénale). Ces résultats ont été validés sur une cohorte indépendante de patients slovènes. Les risques de rechute et d’insuffisance rénale chronique ont été comparés entre les clusters.</div></div><div><h3>Résultats</h3><div>Sur les 260 patients atteints d’IgAV, 3 clusters ont été identifiés. Le cluster 1 (<em>n</em> <!-->=<!--> <!-->114, 44) comprenait une majorité d’hommes (68 %), d’âge jeune (médiane 42 ans), avec une atteinte gastro-intestinale (100 %) et articulaire (77 %) et un faible taux d’insuffisance rénale (7 %). Le cluster 2 (<em>n</em> <!-->=<!--> <!-->96, 37 %) comprenait 56 % d’hommes, avec un âge moyen de 49 ans, avec une atteinte articulaire (59 %) mais sans atteinte gastro-intestinale, et 4 % d’insuffisance rénale. Le cluster 3 (<em>n</em> <!-->=<!--> <!-->50, 19 %, 66 % d’hommes) comprenait des patients plus âgés (âge moyen 70 ans), avec une nécrose cutanée (52 %), et une fonction rénale anormale (90 %). Le cluster 2 présentait un niveau d’inflammation systémique moins imoortant que les deux autres clusters avec une CRP médiane à 27<!--> <!-->mg/L. En revanche le cluster 3 présentait des taux d’IgA plus élevé avec un taux médian à 4,7<!--> <!-->g/L. Des clusters similaires ont été trouvés chez les patients slovènes. Sur les 143 biopsies rénales disponibles, le cluster 3 présentait plus de lésions tubulo-interstitielles alors qu’il n’y avait pas de différence significative de prolifération extracapillaire. En ce qui concerne l’évolution, les clusters 1 et 2 avaient tendance à avoir plus de rechutes (20 et 25 %) et le cluster 3 avait plus d’insuffisance rénale chronique résiduelle (79 %).</div></div><div><h3>Conclusion</h3><div>Cette étude de clustering, validée dans une cohorte indépendante, a permis de dégager trois groupes très distincts dans l’IgAV de l’adulte, avec des présentations et des résultats très clairs. Ces groupes comprennent de jeunes patients avec des atteintes gastro-intestinales et articulaires récurrentes mais une atteinte rénale minime, des patients d’âge moyen avec une atteinte cutanée et et articulaire et sans atteinte digestive et peu d’","PeriodicalId":54458,"journal":{"name":"Revue De Medecine Interne","volume":"46 ","pages":"Pages A378-A379"},"PeriodicalIF":0.9,"publicationDate":"2025-12-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"145595024","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":4,"RegionCategory":"医学","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
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